Ruksolitynib jest drobnocząsteczkowym inhibitorem kinazy Janus, stosowanym w leczeniu mielofibrozy o średnim lub wysokim ryzyku oraz opornych postaci czerwienicy prawdziwej i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.Ruksolitynib jest związany z przejściowym i zwykle łagodnym zwiększeniem aktywności aminotransferazy w surowicy podczas leczenia oraz z rzadkimi przypadkami samoograniczającego się, klinicznie jawnego idiosynkratycznego ostrego uszkodzenia wątroby, jak również z przypadkami reaktywacji zapalenia wątroby typu B u osób podatnych.

Ruksolitynib jest biodostępnym po podaniu doustnym inhibitorem kinazy związanej z Janusem (JAK) o potencjalnym działaniu przeciwnowotworowym i immunomodulującym.Ruksolitynib specyficznie wiąże się z białkiem i hamuje jego działanietyrozynakinazy JAK 1 i 2, które mogą prowadzić do zmniejszenia stanu zapalnego i zahamowania proliferacji komórek.Szlak JAK-STAT (przetwornik sygnału i aktywator transkrypcji) odgrywa kluczową rolę w sygnalizacji wielu cytokin i czynników wzrostu oraz jest zaangażowany w proliferację komórkową, wzrost, hematopoezę i odpowiedź immunologiczną;Kinazy JAK mogą być regulowane w górę w chorobach zapalnych, zaburzeniach mieloproliferacyjnych i różnych nowotworach złośliwych.

Ruksolitynib jestpirazolpodstawiony w pozycji 1 grupą 2-cyjano-1-cyklopentyloetylową iw pozycji 3 grupą pirolo[2,3-d]pirymidyn-4-ylową.Stosowany jako sól fosforanowa do leczenia pacjentów ze zwłóknieniem szpiku pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym z włóknieniem szpiku pierwotnego, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej i zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej.Pełni rolę jako środek przeciwnowotworowy i EC 2.7.10.2 (niespecyficzne białko-tyrozynainhibitor kinazy).Jest to nitryl, apirolopirymidynai członek pirazoli.