Ruksolitynib jest drobnocząsteczkowym inhibitorem kinazy janusowej stosowanym w leczeniu zwłóknienia szpiku średniego lub wysokiego ryzyka oraz opornych postaci czerwienicy prawdziwej i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Ruksolitynib wiąże się z przemijającym i zwykle łagodnym zwiększeniem aktywności aminotransferazy w surowicy podczas leczenia oraz rzadkimi przypadkami samoograniczającego się, klinicznie widocznego idiosynkratycznego ostrego uszkodzenia wątroby, a także przypadkami reaktywacji wirusowego zapalenia wątroby typu B u podatnych osób.

Ruksolitynib jest biodostępnym po podaniu doustnym inhibitorem kinazy Janusowej (JAK) o potencjalnym działaniu przeciwnowotworowym i immunomodulującym. Ruksolitynib specyficznie wiąże się z białkami i je hamujetyrozynakinazy JAK 1 i 2, które mogą prowadzić do zmniejszenia stanu zapalnego i hamowania proliferacji komórek. Szlak JAK-STAT (przetwornik sygnału i aktywator transkrypcji) odgrywa kluczową rolę w sygnalizacji wielu cytokin i czynników wzrostu i bierze udział w proliferacji, wzroście, hematopoezie i odpowiedzi immunologicznej komórek; Poziom kinaz JAK może ulegać zwiększeniu w chorobach zapalnych, zaburzeniach mieloproliferacyjnych i różnych nowotworach złośliwych.

Ruksolitynib jestpirazolpodstawiony w pozycji 1 grupą 2-cyjano-1-cyklopentyloetylową i w pozycji 3 grupą pirolo[2,3-d]pirymidyn-4-ylową. Stosowana jako sól fosforanowa do leczenia pacjentów ze zwłóknieniem szpiku średniego lub wysokiego ryzyka, w tym zwłóknieniem szpiku pierwotnego, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej i zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej. Odgrywa rolę środka przeciwnowotworowego i EC 2.7.10.2 (nieswoiste białko-tyrozynakinaza) inhibitor. Jest to nitryl, apirolopirymidynai członek pirazoli.