Zwłóknienie szpiku (MF) określa się mianem zwłóknienia szpiku. Jest to również bardzo rzadka choroba. A przyczyna jego patogenezy nie jest znana. Typowymi objawami klinicznymi są młodzieńcze krwinki czerwone i młodzieńcza niedokrwistość granulocytowa z dużą liczbą czerwonych krwinek typu łez. Aspiracja szpiku kostnego często wykazuje aspirację suchą, a śledziona jest często znacznie powiększona wraz z różnym stopniem osteosklerozy.
Pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF) jest klonalną chorobą mieloproliferacyjną (MPD) hematopoetycznych komórek macierzystych. Leczenie pierwotnego zwłóknienia szpiku ma przede wszystkim charakter wspomagający i obejmuje transfuzje krwi. W przypadku trombocytozy można podać hydroksymocznik. Bez leczenia można obserwować pacjentów niskiego ryzyka, bez objawów.
Przeprowadzono dwa randomizowane badania III fazy (STUDY1 i 2) u pacjentów z MF (pierwotnym MF, MF po genikulocytozie lub MF po pierwotnej nadpłytkowości). Do obu badań włączeni pacjenci mieli wyczuwalne powiększenie śledziony co najmniej 5 cm poniżej klatki piersiowej i byli obciążeni umiarkowanym (2 czynniki prognostyczne) lub wysokim ryzykiem (3 lub więcej czynników prognostycznych) zgodnie z kryteriami konsensusu Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG).
Dawkę początkową ruksolitynibu ustala się na podstawie liczby płytek krwi. 15 mg dwa razy na dobę u pacjentów z liczbą płytek krwi od 100 do 200 x 10^9/l i 20 mg dwa razy na dobę u pacjentów z liczbą płytek krwi większą niż 200 x 10^9/l.
Pacjentom z liczbą płytek krwi w zakresie od 100 do 125 x 10^9/l podawano dawki indywidualne w zależności od tolerancji i skuteczności, przy czym maksymalna dawka wynosiła 20 mg dwa razy na dobę; u pacjentów z liczbą płytek krwi od 75 do 100 x 10^9/l, 10 mg dwa razy na dobę; oraz u pacjentów z liczbą płytek krwi od 50 do mniejszą lub równą 75 x 10^9/l, 2 razy na dobę po 5 mg za każdym razem.
Ruksolitynibto doustny inhibitor kinaz tyrozynowych JAK1 i JAK2 zatwierdzony w Unii Europejskiej w sierpniu 2012 roku do leczenia zwłóknienia szpiku średniego lub wysokiego ryzyka, w tym pierwotnego zwłóknienia szpiku, zwłóknienia szpiku po genikulocytozie i zwłóknienia szpiku po pierwotnej nadpłytkowości. Obecnie ruksolitynib Jakavi jest zatwierdzony w ponad 50 krajach na całym świecie, w tym w Unii Europejskiej, Kanadzie i kilku krajach Azji, Ameryki Łacińskiej i Ameryki Południowej.