Mielofibroza (MF) jest określana jako mielofibroza.Jest to również bardzo rzadka choroba.A przyczyna jego patogenezy nie jest znana.Typowymi objawami klinicznymi są młodzieńcze krwinki czerwone i młodzieńcza niedokrwistość granulocytowa z dużą liczbą czerwonych krwinek łzowych.Aspiracja szpiku kostnego często wykazuje aspirację suchą, a śledziona jest często znacznie powiększona z różnym stopniem osteosklerozy.
Pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF) to klonalne zaburzenie mieloproliferacyjne (MPD) krwiotwórczych komórek macierzystych.Leczenie pierwotnej mielofibrozy jest przede wszystkim wspomagające, w tym transfuzje krwi.Hydroksymocznik można podawać w przypadku trombocytozy.Bez leczenia można obserwować bezobjawowych pacjentów niskiego ryzyka.
Dwa randomizowane badania III fazy (STUDY1 i 2) przeprowadzono u pacjentów z MF (pierwotna MF, MF po genulocytozie lub MF po pierwotnej nadpłytkowości).W obu badaniach włączeni pacjenci mieli splenomegalię wyczuwalną palpacyjnie co najmniej 5 cm poniżej klatki piersiowej i mieli umiarkowane (2 czynniki prognostyczne) lub wysokie ryzyko (3 lub więcej czynników prognostycznych) zgodnie z kryteriami konsensusowymi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG).
Początkowa dawka ruksolitynibu zależy od liczby płytek krwi.15 mg dwa razy na dobę u pacjentów z liczbą płytek krwi od 100 do 200 x 10^9/l oraz 20 mg dwa razy na dobę u pacjentów z liczbą płytek krwi większą niż 200 x 10^9/l.
Zindywidualizowane dawki podawano zgodnie z tolerancją i skutecznością u pacjentów z liczbą płytek krwi między 100 a 125 x 10^9/l, przy maksymalnej dawce 20 mg dwa razy na dobę;dla pacjentów z liczbą płytek krwi między 75 a 100 x 10^9/l 10 mg dwa razy na dobę;oraz dla pacjentów z liczbą płytek krwi między 50 a mniejszą lub równą 75 x 10^9/l, 2 razy dziennie po 5 mg za każdym razem.
Ruksolitynibjest doustnym inhibitorem kinaz tyrozynowych JAK1 i JAK2 zatwierdzonym w Unii Europejskiej w sierpniu 2012 r. do leczenia mielofibrozy pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym mielofibrozy pierwotnej, mielofibrozy postgenulocytozowej i mielofibrozy nadpłytkowości pierwotnej.Obecnie ruksolitynib Jakavi jest zatwierdzony w ponad 50 krajach na całym świecie, w tym w Unii Europejskiej, Kanadzie i kilku krajach Azji, Ameryki Łacińskiej i Ameryki Południowej.