Strategia leczenia pierwotnego mielofibrozy (PMF) opiera się na stratyfikacji ryzyka.Ze względu na różnorodność objawów klinicznych i problemów, które należy rozwiązać u pacjentów z PMF, strategie leczenia muszą uwzględniać chorobę pacjenta i potrzeby kliniczne.Początkowe leczenie ruksolitynibem (Jakavi/Jakafi) u pacjentów z dużą śledzioną wykazało znaczną redukcję śledziony i było niezależne od statusu mutacji kierowcy.Większy stopień redukcji śledziony sugeruje lepsze rokowanie.U pacjentów niskiego ryzyka bez klinicznie istotnej choroby można ich zaobserwować lub włączyć do badań klinicznych, z powtórnymi ocenami co 3-6 miesięcy.Ruksolitynib(Jakavi/Jakafi) leczenie farmakologiczne można rozpocząć u pacjentów o niskim lub pośrednim ryzyku-1, u których występuje powiększenie śledziony i/lub kliniczna choroba, zgodnie z wytycznymi terapeutycznymi NCCN.
W przypadku pacjentów średniego ryzyka-2 lub wysokiego ryzyka preferowane jest allogeniczne HSCT.Jeśli przeszczep nie jest dostępny, jako leczenie pierwszego rzutu lub do udziału w badaniach klinicznych zaleca się ruksolitynib (Jakavi/Jakafi).Ruksolitynib (Jakavi/Jakafi) jest jedynym obecnie zatwierdzonym lekiem na świecie, który działa na nadaktywną ścieżkę JAK/STAT, patogenezę MF.Dwa badania opublikowane w New England Journal i Journal of Leukemia & Lymphoma sugerują, że ruksolitynib (Jakavi/Jakafi) może znacznie zmniejszyć chorobę i poprawić jakość życia pacjentów z PMF.U pacjentów z MF średniego ryzyka-2 i wysokiego ryzyka ruksolitynib (Jakavi/Jakafi) był w stanie zmniejszyć śledzionę, poprawić przebieg choroby, poprawić przeżywalność i poprawić patologię szpiku kostnego, spełniając główne cele leczenia choroby.
PMF ma roczne prawdopodobieństwo zapadalności na poziomie 0,5-1,5/100 000 i ma najgorszą prognozę ze wszystkich MPN.PMF charakteryzuje się mielofibrozą i hematopoezą pozaszpikową.W PMF fibroblasty szpiku kostnego nie pochodzą od nieprawidłowych klonów.Około jedna trzecia pacjentów z PMF nie ma żadnych objawów w momencie rozpoznania.Skargi obejmują znaczne zmęczenie, anemię, dyskomfort w jamie brzusznej, biegunkę z powodu wczesnej sytości lub powiększenia śledziony, krwawienie, utratę masy ciała i obrzęki obwodowe.Ruksolitynib(Jakavi/Jakafi) został zatwierdzony w sierpniu 2012 r. do leczenia mielofibrozy pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym pierwotnej mielofibrozy.Lek jest obecnie dostępny w ponad 50 krajach na całym świecie.