Ruksolitynib, znany również w Chinach jako ruksolitynib, jest jednym z „nowych leków”, które w ostatnich latach szeroko pojawiały się w wytycznych klinicznych dotyczących leczenia chorób hematologicznych i wykazały obiecującą skuteczność w leczeniu chorób mieloproliferacyjnych.
Celowany lek Jakavi ruksolitynib może skutecznie hamować aktywację całego kanału JAK-STAT i redukować nieprawidłowo wzmocniony sygnał tego kanału, osiągając w ten sposób skuteczność. Można go również stosować w leczeniu różnych chorób i nieprawidłowości w miejscu JAK1.
Ruksolitynibjest inhibitorem kinazy wskazanym w leczeniu pacjentów z zwłóknieniem szpiku średniego lub wysokiego ryzyka, w tym zwłóknieniem szpiku pierwotnego, zwłóknieniem szpiku po genikulocytozie i zwłóknieniem szpiku po pierwotnej nadpłytkowości.
W podobnym badaniu klinicznym (n=219) pacjentów z pierwotnym MF pośredniego ryzyka-2 lub wysokiego ryzyka, pacjentów z MF po prawdziwej erytroblastozie lub pacjentów z MF po pierwotnej nadpłytkowości przydzielono losowo do dwóch grup, z których jedna otrzymywała doustnie ruksolitynib w dawce 15 do 20 mg/dobę (n=146), a drugi otrzymał lek stanowiący kontrolę pozytywną (n=73). Pierwszorzędowym i kluczowym drugorzędowym punktem końcowym badania był odsetek pacjentów, u których wystąpiło zmniejszenie objętości śledziony o ≥35% (oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej) odpowiednio w 48. i 24. tygodniu. Wyniki wykazały, że odsetek pacjentów, u których w 24. tygodniu doszło do zmniejszenia objętości śledziony o ponad 35% w stosunku do wartości wyjściowych, wyniósł 31,9% w grupie leczonej w porównaniu z 0% w grupie kontrolnej (P<0,0001); a odsetek pacjentów, u których w 48. tygodniu doszło do zmniejszenia objętości śledziony o ponad 35% w porównaniu z wartością wyjściową, wyniósł 28,5% w grupie leczonej w porównaniu z 0% w grupie kontrolnej (P<0,0001). Ponadto ruksolitynib zmniejszał także ogólne objawy i znacząco poprawiał jakość życia pacjentów. W oparciu o wyniki tych dwóch badań klinicznych,ruksolitynibstał się pierwszym lekiem zatwierdzonym przez amerykańską FDA do leczenia pacjentów z MF.