Ruksolitynib, znany również jako ruksolitynib w Chinach, jest jednym z „nowych leków”, które w ostatnich latach są szeroko wymieniane w wytycznych klinicznych dotyczących leczenia chorób hematologicznych i wykazują obiecującą skuteczność w chorobach mieloproliferacyjnych.
Celowany lek Jakavi ruxolitinib może skutecznie hamować aktywację całego kanału JAK-STAT i zmniejszać nieprawidłowo wzmocniony sygnał kanału, osiągając w ten sposób skuteczność.Może być również stosowany w leczeniu różnych chorób i nieprawidłowości w lokalizacji JAK1.
Ruksolitynibjest inhibitorem kinazy wskazanym do leczenia pacjentów ze zwłóknieniem szpiku pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym zwłóknieniem szpiku pierwotnego, mielofibrozą po genulocytozie i włóknieniem szpiku po nadpłytkowości pierwotnej.
W podobnym badaniu klinicznym (n=219) zrandomizowano pacjentów z pierwotnym MF pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka, pacjentów z MF po prawdziwej erytroblastozie lub pacjentów z MF po pierwotnej trombocytozie do dwóch grup, z których jedna otrzymywała doustnie ruksolitynib w dawce 15–20 mgbid. (n=146), a druga otrzymująca lek kontroli pozytywnej (n=73).Pierwszorzędowymi i kluczowymi drugorzędowymi punktami końcowymi badania był odsetek pacjentów z ≥35% zmniejszeniem objętości śledziony (ocenianej za pomocą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej) odpowiednio w 48. i 24. tygodniu.Wyniki wykazały, że odsetek pacjentów z ponad 35% zmniejszeniem objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu wynosił 31,9% w grupie leczonej w porównaniu z 0% w grupie kontrolnej (P<0,0001);a odsetek pacjentów z ponad 35% zmniejszeniem objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu wynosił 28,5% w grupie leczonej w porównaniu z 0% w grupie kontrolnej (P<0,0001).Ponadto ruksolitynib zmniejszał również ogólne objawy i znacząco poprawiał jakość życia pacjentów.Na podstawie wyników tych dwóch badań klinicznych,ruksolitynibstał się pierwszym lekiem zatwierdzonym przez amerykańską FDA do leczenia pacjentów z MF.